Oktoobri alguses kasutas Confido neuroloogiakeskus esimest korda Eestis ALSi raviks uudset ravimit, mis võib tulevikus aidata teisigi patsiente.
ALS e amüotroofne lateraalskleroos on ränk närvisüsteemi haigus, mille puhul lihaste tööd kontrollivad pea- ja seljaaju närvirakud hukkuvad. Selle tagajärjel kärbuvad järk-järgult jäseme-, neelu- ja hingamislihased. Haigus on progresseeruv ning tavaliselt saabub surm kahe kuni viie aasta jooksul, olles enamasti põhjustatud hingamispuudulikkusest. Senises ALSi ravis on kasutatud preparaate, mis pikendavad eluiga vaid kaks-kolm kuud või parandavad üldist võimekust üksnes veidi.
Enamikul juhtudest ei ole ALSi põhjus teada. Kuid ligikaudu 5–10%-l patsientidest on see haigus pärilik, nendest omakorda umbes 10–20%-l põhjustab haiguse mutatsioon geenis SOD1 (superoksiiddismutaas-1). Muteerunud geenist sünteesib organism toksilist valku, mis hävitabki närvirakke.
Just päriliku ALSi raviks väljatöötatud ravimi kasutamiseks sai Confido loa selle aasta sügisel. USA ravimi- ja toiduametilt sai preparaat heakskiidu käesoleva aasta kevadel, Euroopas ei ole seda ravimit veel registreeritud.
Kuidas uus ravim töötab? Liitudes muteerunud SOD1 geeni mRNA-ga (mRNA on vaheetapp, mis võimaldab organismil geeni info põhjal sünteesida valku) ja vähendades mRNA aktiivsust, langetab uudne ravim toksilise SOD1 valgu taset. Ravimiuuringu tulemused näitavad, et kõnealuse preparaadi toimel alaneb kahe olulise ALSi biomarkeri ehk juba mainitud toksilise SOD1 valgu ja samuti neurofilamendi kerge ahela tase. Ühtlasi võib uuringutulemustest näha, et patsientidel, kes on ühe aasta jooksul seda ravimit kasutanud, on haiguse areng aeglustunud.
Selle ravimi esimest kasutamist Eestis kirjeldab Confido neuroloogiakeskuse juht dr Siim Schneider alljärgnevalt: „Meie patsient on noor mees, kellel diagnoositi ALS 2022. aasta lõpus. Meedikud kasutasid Euroopas saadaolevaid ALSi ravimeid, kuid haigus progresseerus kiiresti.“ Dr Siim Schneider lisab, et esimese doosi uut ravimit sai patsient 5. oktoobril, ravimit süstitakse seljaajuvedelikku iga nelja nädala tagant. „Oleme rõõmsad, et ühiste jõupingutuste tulemusel jõudis uudne ALSi ravim erakorraliselt Eestisse. Jääme lootma, et alanud ravi mõjub meie patsiendile tõhusalt.“